Sclerosi Multipla: terapia a base di cellule staminali ben tollerata

1.Terapia con cellule staminali neurali nella sclerosi multipla progressiva

La sclerosi multipla (SM) progressiva, che include la SM primariamente progressiva (PPMS) e la SM secondariamente progressiva (SPMS), è caratterizzata da sintomi che peggiorano gradualmente nel tempo, a causa del danno progressivo e, quindi, della morte delle cellule nervose nel sistema nervoso centrale.

Le cellule staminali neurali/precursori (NPC) sono cellule staminali specializzate in grado di maturare in neuroni e altri tipi di cellule nel sistema nervoso centrale. Oltre a differenziarsi in nuove cellule, le NPC possono produrre molecole segnale che migliorano la salute delle cellule vicine.

2. Studio clinico di Fase 1 sulle cellule staminali neurali nella SM progressiva

Scienziati dell'Istituto Scientifico San Raffaele di Milano hanno condotto un piccolo studio clinico di Fase 1, denominato STEMS (NCT03269071), per testare la terapia NPC in persone affette da forme progressive di sclerosi multipla.

Nello studio, 12 persone con SM progressiva (sette con PPMS e cinque con SPMS) sono state trattate con una delle quattro dosi di terapia con cellule staminali neurali, variando da 0,7 milioni a 5,7 milioni di cellule vitali per chilogrammo di peso corporeo. Le NPC sono state somministrate ai pazienti attraverso un'iniezione intratecale, che veicola le cellule attraverso la colonna vertebrale nel liquido cerebrospinale che circonda il cervello e il midollo spinale.

3. Risultati dello studio e prospettive future

L'obiettivo principale dello studio era valutare la sicurezza del trattamento NPC e i risultati sono stati generalmente positivi. Non ci sono state considerevoli complicazioni acute legate al trattamento, sebbene molti pazienti abbiano segnalato mal di testa lieve e rigidità del collo, reazioni comuni a seguito di iniezioni intratecali. Infezione e stitichezza sono state segnalate sporadicamente, ma non è chiaro se fossero legate al trattamento.

I ricercatori hanno osservato che il numero e il volume delle nuove lesioni di SM non mostravano alcuna associazione con il numero di NPC iniettate, ma i pazienti con dosi più elevate avevano un tasso significativamente inferiore di atrofia cerebrale nel corso dei due anni.

Sebbene preliminari, questi risultati supportano il razionale e la rilevanza di futuri studi clinici con la dose più alta di NPC fetali umane in un gruppo più ampio di pazienti.