SLA e staminali: una cura possibile?

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La SLA continua ad essere una malattia spaventosa, con una prognosi sfavorevole nella maggior parte dei casi. Tuttavia, grazie alla ricerca scientifica, nuove speranze di cura stanno emergendo, come ad esempio la strategia innovativa basata sulle cellule staminali.

Ecco quello che tratteremo in questo articolo:

1. Come scoprire quali studi clinici sono attivi su staminali e SLA?
2. A che punto è la sperimentazione sulle staminali nella SLA?
3. Che tipo di cellule staminali vengono usate nella sperimentazione sulla SLA?
4. Dove si trovano sperimentazioni con staminali in Italia?
5. La terapia con le staminali è coperta dal servizio sanitario nazionale?

1. Come scoprire quali studi clinici sono attivi su staminali e SLA?

Per scoprire quali studi clinici sono attivi su staminali e  sclerosi laterale amiotrofica è prima di tutto necessario comprendere come funzionano e quali fasi sono previste per i trial clinici necessari per tutte le nuove terapie e, quindi, anche per l’utilizzo di cellule staminali per la SLA.

I trial clinici passano attraverso diverse fasi per testare l'efficacia, la sicurezza e gli effetti collaterali dei nuovi trattamenti o terapie. Le fasi dei trial clinici di solito sono le seguenti:

• fase 1: durante questa fase, il nuovo trattamento viene somministrato a un piccolo gruppo di volontari sani o pazienti. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la dose ottimale e gli eventuali effetti collaterali del trattamento;
• fase 2: in questa fase, il trattamento viene somministrato a un gruppo più ampio di pazienti che presentano la condizione o la malattia oggetto di studio. L'obiettivo è valutare l'efficacia del trattamento, osservando i cambiamenti nella malattia o nelle condizioni dei partecipanti. Vengono anche monitorati gli effetti collaterali e la sicurezza a breve termine;
• fase 3: se i risultati della fase 2 sono promettenti, il trattamento viene somministrato a un numero ancora più ampio di pazienti, solitamente su diversi siti di studio. In questa fase, il trattamento viene confrontato con un gruppo di controllo che riceve un placebo o il trattamento standard esistente (se disponibile). L'obiettivo principale è valutare l'efficacia, la sicurezza e gli effetti collaterali del trattamento a lungo termine;
• fase 4: dopo l'approvazione da parte delle autorità regolatorie, alcuni trattamenti possono passare a una fase successiva chiamata fase 4 o studio post-marketing. Durante questa fase, il trattamento viene somministrato a un numero ancora maggiore di pazienti per raccogliere ulteriori dati sulla sua efficacia, sicurezza e utilizzo nel mondo reale.¹

Per scoprire quali studi clinici sono attivi sulle staminali e la SLA, puoi visitare il sito web ClinicalTrials.gov, un registro online di studi clinici in corso in tutto il mondo. Puoi utilizzare la funzione di ricerca per trovare studi clinici specifici sulla SLA o sulle staminali. Tuttavia, prima di intraprendere qualsiasi iniziativa, discuti con lo/a specialista la possibilità di prendere parte ad un trial clinico per la terapia con cellule staminali per la SLA.

2. A che punto è la sperimentazione sulle staminali nella SLA?

La sperimentazione sulle cellule staminali per la SLA si trova ancora principalmente nelle prime fasi dei trial clinici. La SLA è una malattia neurodegenerativa complessa e la ricerca sulle cellule staminali come potenziale trattamento è ancora in corso.²

3. Che tipo di cellule staminali vengono usate nella sperimentazione sulla SLA?

Attualmente, molti studi si concentrano sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia delle terapie a base di cellule staminali nella SLA. Queste terapie possono includere l'uso di diversi tipi di cellule staminali.³ 

Le cellule staminali sono cellule che possiedono la potenzialità di diventare qualsiasi cellula del nostro corpo se poste sotto le necessarie condizioni di crescita. Questa caratteristica le rende interessanti come strategia per riparare le cellule nervose danneggiate dalla malattia o i limitare i processi che potrebbero essere alla base di tale alterazione.

Tra le tipologie di cellule staminali oggetto di studio per la SLA ci sono:

• cellule staminali ematopoietiche: cellule che rappresentano i precursori delle cellule del sangue localizzati nel midollo osseo e che possono essere recuperate anche dal sangue circolante. Nel caso della SLA, in studi clinici in fasi precoci, anche in Italia, si sta iniziando a valutare la possibilità di utilizzare questo tipo di staminali per modulare la risposta del sistema immunitario a favore di una maggiore sopravvivenza dei neuroni colpiti dalla malattia;
• cellule staminali adulte, come le cellule staminali mesenchimali: queste cellule staminali possono essere isolate da diversi tessuti del corpo di una persona adulta, come il midollo osseo o il tessuto adiposo. Gli studi sperimentali attualmente in corso sono principalmente localizzati negli Stati Uniti e in Spagna, ma i risultati sono ancora in fasi molto precoci della sperimentazione;
• cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC): cellule staminali sviluppate in laboratorio a partire da cellule della pelle o del sangue che “vengono istruite” a tornare ad uno stato simile a quello delle cellule staminali embrionali attraverso una modificazione genetica. Proprio per questo motivo, ad oggi, l’uso delle iPSC è limitato allo studio della SLA.

4. Dove si trovano sperimentazioni con staminali in Italia?

In Italia, ci sono diverse istituzioni e centri di ricerca impegnati nella sperimentazione sulle cellule staminali in varie malattie, inclusa la SLA. Alcuni dei centri di ricerca noti in Italia che potrebbero condurre studi clinici sulle cellule staminali includono:

• Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta: situata a Milano, l'Istituto Neurologico Carlo Besta è uno dei principali centri di ricerca neurologica in Italia. Svolge ricerche su una vasta gamma di malattie neurologiche, tra cui la SLA;
• Ospedale San Raffaele: situato a Milano, l'Ospedale San Raffaele è un importante centro di ricerca medica e ospedale universitario. Il loro Centro per le Terapie Cellulari (CTC) è impegnato nella ricerca sulle terapie cellulari, inclusi gli studi sulle cellule staminali, e potrebbe essere coinvolto nella ricerca sulla SLA;
• Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS: situata a Roma, la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli è un centro di ricerca e ospedale universitario. Hanno diverse unità di ricerca specializzate, comprese quelle che si occupano di neurologia e terapie cellulari;
• dipartimento di neuroscienze, oftamologia e genetica dell’Università degli Studi di Genova;
• Centro di ricerca “Dino Ferrari”, presso l’Università degli Studi di Milano.

Tuttavia, rivolgersi in autonomia a questi centri non è possibile, dato che queste terapie sono ancora in fase sperimentale. Sarà il medico specialista eventualmente a coinvolgere il paziente negli studi clinici.⁴

5. La terapia con le staminali è coperta dal servizio sanitario nazionale?

La terapia con cellule staminali per la SLA non è coperta dal servizio sanitario nazionale, dato che al momento non è considerata una terapia standard o approvata come opzione di trattamento dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Tuttavia, è importante tenere presente che la ricerca sulle cellule staminali come potenziale trattamento per la SLA è in corso e potrebbero emergere approvazioni in futuro.

Se hai appena ricevuto una diagnosi di SLA, è comprensibile che tu possa sentirsi sopraffatto/a e confuso/a. È importante cercare supporto e informazioni attendibili per affrontare questa malattia in modo adeguato. Nel nostro approfondimento su come affrontare la diagnosi di SLA, troverai utili consigli e risorse per gestire al meglio la tua condizione e affrontare le sfide che essa comporta.

Mentre la terapia con cellule staminali potrebbe rappresentare un'opzione promettente per il trattamento della SLA in futuro, al momento è fondamentale seguire le terapie standard approvate e lavorare a stretto contatto con il tuo medico per gestire i sintomi e migliorare la qualità della tua vita. 

Bibliografia

1. AIFA, La sperimentazione clinica dei farmaci (Ultimo accesso 30.06.2023)
2. DVCSTEM, Stem cells: ALS treatment breakthrough (2023) (Ultimo accesso 30.06.2023)
3. ALS association, Stem cells (Ultimo accesso 30.06.2023)
4. Osservatorio malattie rare, SLA, la posizione della società italiana di neurologia sulla terapia con cellule staminali (Ultimo accesso 30.06.2023)