Le nuove terapie per le malattie reumatiche del bambino

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Quando parliamo di reumatismi e malattie reumatiche siamo soliti associarli ai disturbi della terza età. In realtà però colpiscono anche i giovanissimi: le malattie reumatiche infantili sono infatti tante e difficilmente diagnosticabili. I primi sintomi che si possono osservare nel bambino sono gonfiori della pelle, delle articolazioni e rigidità nei movimenti, segnali che, tuttavia, insieme ad una terapia mirata e una diagnosi tempestiva, possono scomparire completamente, restituendo il piccolo paziente alla sua quotidianità.

Sono in particolare le nuove terapie e la sperimentazione a permetterlo: parlare di queste patologie diventa quindi fondamentale. Abbiamo intervistato il Dott. Nicolino Ruperto, dirigente medico presso l'Unità Operativa Complessa Clinica Pediatrica e Reumatologia dell'Ospedale Pediatrico Istituto Giannina Gaslini di Genova e fondatore di PRINTO, Paediatric Rheumatology International Trials Organisation. 

1. Dottore, in media quanti bambini sono colpiti da queste patologie nel nostro Paese?

Parliamo di malattie varie e numerose: la più diffusa, l'artrite idiopatica giovanile, colpisce circa 10 bambini su 100.000, con una frequenza di interessamento appena sopra la soglia che definisce le cosiddette malattie rare. Un'altra patologia diffusa è il lupus eritematoso sistemico giovanile.

2. Perché sono necessarie nuove terapie per le malattie reumatiche infantili?

Concentrandoci sull'artrite idiopatica giovanile, possiamo tranquillamente dire che fino a circa venti anni fa non esistevano di fatto terapie efficaci per la malattia a parte il farmaco metotrexato, studiato da ricercatori e accademici. L'altra terapia sicuramente efficace ma gravata da numerosi effetti collaterali utilizzava farmaci a base di cortisone.

Spesso si legge nei foglietti illustrativi dei farmaci che questi non vanno somministrati a donne incinte o bambini sotto una certa età: in passato questo dipendeva anche dal mancato studio di una versione di quella sostanza per i bambini. Fortunatamente un recente cambiamento legislativo ha portato una vera e propria rivoluzione in campo pediatrico.

3. Può approfondire questo cambiamento rivoluzionario?

I primi a metterlo in atto sono stati gli Stati Uniti: con il Pediatric Research Equity Act del 2003, la Food and Drugs Administration, l'ente governativo americano che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici, ha stabilito che le case farmaceutiche, ogni volta che presentano un piano di studio clinico per un farmaco destinato agli adulti, devono produrre contemporaneamente anche uno studio parallelo della sua versione per bambini.

Anche l'Europa nel 2006 ha attuato un cambiamento legislativo equivalente: l'Agenzia Europea del Farmaco, l'organo dell'Unione Europea deputato alla valutazione dei medicinali, ha imposto per legge la necessità di un Pediatric Investigation Plan, un documento in cui delineare le modalità di studio del medicinale nella malattia infantile, analoga a quella degli adulti.

A differenza dello studio americano, detto Pediatric Study Plan, che si struttura come "moral suasion", ovvero come un forte invito, il cambiamento legislativo comunitario si articola come un obbligo legislativo. Ormai esistono e sono in uso circa una decina di medicinali frutto di questa legislazione "estesa".

4. Altri fattori hanno contribuito alla sperimentazione e allo studio di nuove terapie?

Sì, possiamo attribuire il cambiamento anche ai nuovi farmaci biologici, ideati con tecniche di ingegneria genetica, che colpiscono le molecole alla base del processo infiammatorio delle malattie reumatiche in bambini e adulti.

Oltre a questa vera e propria rivoluzione, si è rivelato fondamentale per la possibilità di studiare nuove terapie e nuovi medicinali anche il contributo di due grosse reti di ricerca internazionale, tra cui quella da me diretta, la rete PRINTO. Come ho spiegato in una precedente intervista (qui per leggere l'articolo PRINTO: la rete Paediatric Rheumatology International Trials Organisation-PRINTO dell'IRCCS Ospedale Pediatrico Giannina Gaslini), si tratta di una rete internazionale che riunisce oltre 600 centri di più di 80 Paesi del mondo, coprendo tra gli altri continenti anche Europa e America Centrale.

5. Quanto hanno influito dunque le nuove terapie e le innovazioni legislative al miglioramento delle cure di queste patologie?

In un report dell'Agenzia del Farmaco si può leggere una valutazione oggettiva del miglioramento delle cure pediatriche in seguito alla nuova legislazione europea e le malattie reumatologiche, insieme a quelle infettive, vengono citate come un chiaro esempio di successo del cambiamento. Successo che purtroppo non si è replicato nel trattamento di altre patologie pediatriche.

Clicca qui per leggere la seconda parte dell'intervista con il Dott. Nicolino Ruperto.