Trapianto di midollo e leucemia: processo, benefici e limiti

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Il trapianto di midollo osseo per la leucemia è una metodologia ampiamente utilizzata per il trattamento dei tumori del sangue che, potenzialmente, può portare alla cura del paziente. Vediamo insieme in dettaglio il processo, i benefici e le considerazioni essenziali che vanno fatte quando si parla di trapianto di midollo osseo per la leucemia.

Ecco di cosa parleremo in questo articolo:

1. Trapianto di midollo e leucemia: un'introduzione
   1. Perché si fa il trapianto di midollo osseo per la leucemia?
   2. Indicazioni per il trapianto di midollo osseo nella leucemia
   3. Quali sono le fonti di staminali per il trapianto in caso di leucemia?
2. In cosa consiste il trapianto di midollo osseo?
3. Cosa significa donatore compatibile e perché serve? 
4. Quali sono i benefici e i rischi del trapianto di midollo nella leucemia?

1. Trapianto di midollo osseo e leucemia: introduzione

1.1 Perché si fa il trapianto di midollo osseo per la leucemia? 

Il trapianto di midollo osseo, noto anche come trapianto di cellule staminali ematopoietiche, è una procedura medica che offre una speranza di guarigione per pazienti affetti da diverse malattie del sangue, tra cui la leucemia. Questo tipo di cancro colpisce i globuli bianchi,  cellule del sangue coinvolte nel nostro sistema immunitario, e spesso provoca un'eccessiva produzione di cellule immature e non funzionanti. Grazie al trapianto di midollo osseo, è possibile sostituire queste cellule malate con cellule staminali sane provenienti da un donatore compatibile.

1.2 Indicazioni per il trapianto di midollo osseo per la leucemia? 

Le principali indicazioni per un trapianto di midollo osseo nella leucemia includono:

• leucemia acuta in recidiva: quando la leucemia acuta non risponde al trattamento iniziale o ricompare dopo una remissione (recidiva);
• leucemia mieloide cronica in fase avanzata o leucemia mieloide acuta: nei casi in cui la leucemia mieloide cronica progredisce a una fase più aggressiva;
• leucemia mielomonocitica cronica avanzata: una forma rara di leucemia che può richiedere un trapianto in determinate situazioni;
• leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio: quando la leucemia linfoblastica acuta presenta caratteristiche ad alto rischio;
• mancata risposta al trattamento standard: quando i trattamenti convenzionali non sono efficaci nel controllare la leucemia.

Riconoscere i primi sintomi della leucemia permette una diagnosi veloce e maggiori probabilità di cura, perciò, presta attenzioni a sintomi inusuali come il prurito persistente: potrebbe essere un primo segnale di leucemia.

1.3 Quali sono le fonti di staminali per il trapianto in caso di leucemia? 

Le cellule staminali utilizzate per il trapianto di midollo osseo possono essere ottenute da due fonti principali: 

• midollo osseo: le cellule staminali midollari possono essere prelevate direttamente dal midollo osseo della cresta iliaca, che si trova all'interno delle ossa del bacino. Questa procedura richiede l'anestesia e comporta l'utilizzo di un ago;
• sangue periferico: un'altra opzione è ottenere le cellule staminali dal sangue periferico. In questo caso, il donatore riceve iniezioni di un farmaco chiamato fattore di crescita delle cellule staminali, che stimola il midollo osseo a produrre un maggior numero di cellule staminali. Una volta che queste cellule si trovano nel sangue in quantità sufficiente, vengono prelevate dal sangue attraverso un processo chiamato aferesi. Durante la aferesi, il sangue del donatore viene prelevato attraverso un catetere venoso e viene utilizzato per isolare le cellule staminali e, in seguito, restituito al donatore.

Entrambe queste fonti di cellule staminali possono essere utilizzate per il trapianto di midollo osseo. La scelta tra le due dipende da diversi fattori, tra cui il protocollo di trattamento preferito dal team medico, la disponibilità di donatori compatibili e le condizioni specifiche del paziente.¹

2. In cosa consiste il trapianto di midollo osseo?

La procedura di trapianto di midollo osseo comporta diversi passaggi:

• preparazione: il paziente viene sottoposto a chemioterapia ad alta dose o a radioterapia per eliminare le cellule malate e far spazio alle nuove cellule staminali;
• raccolta delle cellule staminali dal donatore: entrambe le procedure di prelievo di cellule staminali da donatore non comportano rischi per la persona donatrice. In casi molto rari, il donatore potrebbe andare incontro ad ematomi nel sito di prelievo o effetti collaterali dell’anestesia usata durante il prelievo dalle ossa del bacino;
• trapianto: le cellule staminali ematopoietiche sane vengono infuse nel paziente attraverso una procedura simile a una trasfusione di sangue;
• rigetto e complicazioni: poiché il trapianto attiva il sistema immunitario, possono verificarsi complicazioni come il rigetto delle nuove cellule o la sindrome da trapianto contro l'ospite, in cui le cellule donatrici attaccano i tessuti del paziente. Per prevenire il rigetto delle cellule trapiantate e gestire eventuali complicazioni, vengono utilizzati principalmente farmaci immunosoppressori a base di cortisone, in grado di “spegnere” il sistema immunitario e prevenire/trattare eventuali reazioni avverse donatore/ricevente;
• monitoraggio e recupero: il paziente viene attentamente monitorato per prevenire, rilevare e gestire eventuali complicazioni. La guarigione e il tempo di recupero possono variare da persona a persona.^1,2

3. Cosa significa donatore compatibile e perché serve?

Affinché il trapianto di midollo osseo funzioni, serve avere a disposizione un donatore compatibile. Un donatore compatibile per un trapianto di midollo osseo è una persona che ha tessuti biologici simili a quelli del ricevente, riducendo così il rischio di rigetto del trapianto. La compatibilità si riferisce principalmente a determinate proteine di superficie cellulari chiamate antigene leucocitario umano (HLA). Gli HLA sono responsabili della regolazione del sistema immunitario e differiscono da individuo a individuo.

Le persone che cercano un donatore di midollo osseo spesso ricercano nelle seguenti fonti per trovare un donatore compatibile:

• familiari: I fratelli e le sorelle del ricevente hanno la probabilità maggiore di essere compatibili perché hanno ereditato geni simili dai genitori, tuttavia, ciò non garantisce la compatibilità con il ricevente;
• registro dei donatori di midollo osseo: esistono registri internazionali di donatori di midollo osseo dove le persone si registrano volontariamente come potenziali donatori. 
  A tale scopo, è sufficiente rivolgersi alla propria associazione più vicina e richiedere un “kit donatore”, che contiene le istruzioni necessarie per depositare il proprio campione. La procedura, di solito, prevede la raccolta di saliva e cellule epiteliali dalla bocca, tramite un cotton fioc. I donatori sono testati per la compatibilità e potrebbero essere una corrispondenza per chi ha bisogno di un trapianto, anche se la probabilità di essere chiamati sono molto basse, vista la scarsa frequenza di compatibilità tra non-parenti. Ciò non rende la procedura meno importante, infatti, potrebbe potenzialmente salvare la vita di un malato di leucemia.

In alcuni casi, i pazienti possono ricevere il proprio midollo osseo precedentemente raccolto e trattato in vista del trapianto. Questo tipo di trapianto è noto come "autotrapianto" o "trapianto autologo", a differenza del trapianto da donatore, che viene definito trapianto “allogenico”.^1,3

La compatibilità HLA è un aspetto cruciale per il successo di un trapianto di midollo osseo, ma altri fattori come l'età, lo stato di salute generale e le condizioni mediche preesistenti del donatore e del ricevente sono anche importanti da considerare. I medici e gli specialisti in ematologia sono coinvolti nel processo di selezione del donatore e nel coordinamento del trapianto.

4. Quali sono i benefici e i rischi del trapianto di midollo nella leucemia?

I benefici derivanti dalla procedura di trapianto di midollo nella leucemia dipendono dalle caratteristiche del paziente e dal tipo di leucemia, oltre che dalle caratteristiche di compatibilità del donatore con il paziente. 

Innanzitutto, il trapianto di midollo viene eseguito nei casi in cui i trattamenti standard non siano efficaci, oppure nei casi di leucemia particolarmente aggressiva, in cui esistono scarse opzioni di trattamento. Il trapianto di midollo può portare potenzialmente alla remissione (assenza di segni della malattia) oppure ad una guarigione completa, nel caso in cui la compatibilità donatore-ricevente sia ottima, aumentando drasticamente la sopravvivenza dei pazienti colpiti da leucemie resistenti alle terapie, ricorrenti e particolarmente aggressive. 

Tuttavia, è importante notare che il trapianto di midollo osseo è una procedura impegnativa con potenziali rischi e complicazioni, tra cui rigetto, infezioni, malattia del trapianto contro l'ospite e altri problemi medici. I farmaci immunosoppressori utilizzati in seguito al trapianto, infatti, agiscono disattivando le risposte immunitarie, rendendo il paziente soggetto ad infezioni potenzialmente molto gravi. La decisione di sottoporsi a un trapianto di midollo osseo dovrebbe essere presa in collaborazione con un team medico specializzato, considerando attentamente i potenziali benefici e rischi specifici del caso del paziente.

La fase post-trapianto, inoltre, comporta difficoltà psicologiche importanti, legate specialmente alla dimissione dall’ospedale. Infatti, nonostante le continue cure e le restrizioni imposte dal trapianto di midollo abbiano un impatto psicologico forte sui pazienti, l’ambiente ospedaliero diventa un luogo sicuro e una garanzia di protezione. Quando il paziente viene dimesso, questa protezione viene a mancare e questo può provocare problematiche di natura medica, psicologica e sociale che necessitano supporto psicologico in regime ambulatoriale.^1,2,4

Bibliografia

1. Mayo Clinic, Bone marrow transplant (Ultimo accesso 11.08.2023) 
2. Khaddour K, Hana CK, Mewawalla P. Hematopoietic Stem Cell Transplantation. 2023 May 6. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2023 Jan–. PMID: 30725636.
3. AIL, Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (Ultimo accesso 11.08.2023)
4. AIL Milano, Supporto psicologico rivolto ai trapiantati di midollo osseo (Ultimo accesso 11.08.2023)